2025年，这名孩子的家属曾经咨询过昌博。结合家属的陈述和当时掌握的信息，昌博给出了一些后期处理思路。
一年多后，这件事进入公众视野。
据《科学》杂志与 Retraction Watch 联合调查披露，2025年3月，一名6岁女童在上海接受了一项研究者发起的基因编辑临床研究。治疗3天后，孩子开始发热，随后出现严重肾损伤，并在第7天死亡。
相关报道还称，院内评估认为死亡与此次治疗存在关联。2026年7月24日，涉事医学院向媒体回应：目前还在调查中。
在正式调查结论公布前，本文不替任何一方下定论，也不会披露家属当年咨询的具体内容。昌博只讨论一个法律问题：
家属签了知情同意书，医院就能免责吗？
答案是：当然不能。
但也不能因为孩子治疗后死亡，就直接认定医院承担全部责任。真正要查清的，是以下四个问题。
01 生物医学新技术临床研究，医院想做就能做吗？
有人可能会问：既然报道将这个项目称为 IIT，也就是研究者发起的临床研究，是不是研究团队与医院内部商量一下，通过伦理审查，就可以给患者实施？
当然不是。
这类研究不是某个科室、某位专家的“私人项目”。但具体要经过什么程序，应当分两个时间节点来看。
第一，2025年事件发生时，实行的是医院立项制
当时已经施行的《中华人民共和国生物安全法》第四十条规定：
从事生物医学新技术临床研究，应当通过伦理审查，并在具备相应条件的医疗机构内进行。
2024年10月1日起施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》规定得更具体：
临床研究实行医疗卫生机构立项制度，未经医疗卫生机构批准立项的临床研究不得实施。
所以，当时至少应当经过以下几道关：
第一道，判断研究应当走哪条监管路径。如果研究目的是研制药品或者医疗器械，原则上应当走药品、医疗器械临床试验路径，不能仅仅换一个“IIT”的名字，就绕开依法应当履行的行政许可或者备案程序。
第二道，科学性审查。审查研究有没有必要、前期实验是否充分、给药剂量和途径是否合理、风险能否控制。干预性研究的科学性审查，一般还应当有院外专家参加。
第三道，独立伦理审查。伦理委员会不仅看有没有知情同意书，还要审查风险收益比、受试者选择、公平性、补偿救济和脆弱人群保护。儿童属于需要特别保护的研究参与者。
第四道，医院正式批准立项。临床研究管理部门还要审查法律手续、研究经费、利益冲突、药品器械使用以及医院是否具备风险处置能力。风险超出医院和研究者可控范围的，依法不应立项。
第五道，登记公开。医院立项审核通过时，项目资料应上传国家医学研究登记备案信息系统，取得统一编号，并向社会公开，接受监督。
还要特别注意，《管理办法》第十二条要求，以生物医学技术为干预措施的研究，应当使用已经批准上市的药品、医疗器械等产品，并在批准范围或者临床应用指导原则下开展。
因此，本案还必须回答一个专业但关键的问题：这套个体化病毒载体和基因编辑工具，在当时究竟应被认定为药品、医疗器械，还是尚未形成药械产品的生物医学新技术？相应的法定程序有没有走完？
这个问题不能由研究团队自己说了算，更不能靠一张院内伦理批件代替。
第二，2026年新条例施行后，实行“院内双审＋国家备案＋备案后评估”
2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，对程序作了更完整的规定：
医院可以依法成为临床研究的发起机构，但“自行发起”不等于“自行决定”，更不等于“私下开展”。
（一）先判断走“技术路径”还是“药械路径”。发起机构要对照国家卫生健康委发布的备案指导清单和界定原则进行判断。属于生物医学新技术的，走卫生健康部门备案路径；属于药品、医疗器械研发的，则应当依法走药监部门的临床试验和注册路径。医院不能为了降低门槛，把本应走药品临床试验审批路径的项目包装成IIT项目。
（二）先做非临床研究。只有实验室研究、动物实验等证明技术安全、有效，才能进入人体临床研究。
（三）研究机构必须够资格。实施机构必须是三级甲等医疗机构，并具有学术委员会、伦理委员会、专业人员、救治能力、管理制度和稳定经费。
（四）必须通过学术审查和伦理审查。两项审查都通过，才具备开展研究的前提。
（五）5个工作日内向国家卫生健康委备案。备案材料包括非临床研究报告、研究方案、风险控制和应急预案、双审意见、知情同意书、经费来源及使用方案等。
（六）备案后仍要接受国家层面的专业评估。国家卫生健康委公布备案信息，并组织专业机构评估；发现技术风险或者伦理风险，可以要求暂停、修改方案，存在重大风险的应当终止研究。
（七）方案不能随意改。涉及研究目的、方法、主要终点或者受试者的实质性变更，要重新经过双审并变更备案。发生严重不良反应，应当先暂停研究，由伦理委员会评估，并在规定期限内报告。
这里特别容易混淆两个概念：
开展“临床研究”，目前实行的是备案管理；研究完成后准备把技术作为常规医疗手段推广使用，则必须经过国家卫生健康委审查批准。
所以，备案不等于国家替项目背书，更不等于医院想做就做。它的完整逻辑是：
非临床研究证明安全有效 → 医院资格审查 → 学术审查 → 伦理审查 → 国家备案和公开 → 专业评估 → 按备案方案实施 → 不良事件监测和报告。
回到本案，真正需要调取的，不只是一张知情同意书，而是完整的项目立项文件、科学性审查记录、伦理批件及会议记录、国家登记编号、非临床研究报告、药械或新技术路径认定材料、研究方案各版本、方案变更记录和严重不良事件报告。
缺少其中任何关键一环，都可能影响对研究合规性以及医院责任的判断。
创新性越强，未知风险越高，医院和研究者的注意义务也应当越高。
02 签了知情同意书，不等于医院拿到了“免责金牌”
现实中，很多医院遇到严重并发症时，会强调一句话：
“这个风险我们已经告知，家属也签字了。”
但签字只能证明纸面上有一份同意书，不能当然证明医院已经充分告知。
《中华人民共和国民法典》第一千二百一十九条规定，医务人员应当向患者具体说明医疗风险、替代医疗方案等情况，并取得其明确同意。
对于实验性基因编辑研究，告知不能只写“可能感染、过敏，严重时可能死亡”。医院至少要讲清楚：这是不是成熟治疗、技术处于什么阶段、主要风险是什么、有没有替代方案，以及参加研究后有哪些退出和救济权利。
2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》第十九条进一步明确：
临床研究机构应当以受试者或者其监护人容易理解的方式，告知临床研究的目的、方案，披露可能产生的风险，并告知受试者享有的权益。
这部新条例不能倒过来直接评价发生在2025年的行为，但它把一个原则说得很清楚：
知情同意是对受试者的保护制度，不是替研究机构免除责任的工具。
家属同意承担充分告知后仍难以避免的合理风险，不等于同意研究者违反方案、隐瞒已知风险或者降低安全标准。
03 家属支付80多万美元，这笔钱的性质必须查清
调查报道提到，家属为这项个体化研究筹集了约86万美元。这可能是整个事件中最敏感的问题之一。
2024年10月1日起施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》第三十一条已经规定：
医疗卫生机构或者研究者严禁违规向研究参与者收取与研究相关的费用。
2026年施行的新条例第二十条规定得更加直接：
临床研究发起机构、临床研究机构不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用。
当然，不能仅凭报道中“家属筹款”就认定存在违法收费。需要核查的是：钱付给了谁？名目是医疗费、研发费、捐赠还是项目资助？有没有合同和发票？是否进入医院账户？伦理委员会是否知情？
比如，如果研究团队前期把项目描述成“为孩子定制治疗”，出了问题后又说“这只是科研探索，风险由受试者承担”，这种身份切换显然经不起推敲。
不能把研发成本、未知风险和失败后果，都压在一个患儿家庭身上。
04 最终是否担责，要看过错、因果关系和证据
报道提到的院内评估、血栓性微血管病等信息，仍有待正式调查结论和完整医学资料验证。
医疗损害分析不能只看“治疗前活着、治疗后死亡”的时间顺序，也不能用一句“罕见并发症”结束。至少要查：
第一，孩子原有疾病的自然进程。原发疾病是否可能在短期内造成同类死亡？
第二，给药方案是否合理。剂量、载体、给药途径和监测是否符合获批方案？
第三，损害是否可以预见。既往动物实验或同类研究是否提示免疫、肝肾和凝血风险？
第四，异常后是否及时处置。有没有及时会诊、抢救并上报严重不良事件？
第五，有没有其他独立死因。应结合完整病历、检验、影像以及必要的尸检或病理材料判断。
对家属而言，最重要的不是先在网上争论，而是尽快固定证据：
研究方案、立项材料、伦理审查意见、知情同意书、资金合同和付款凭证、完整病历、用药和制剂信息、严重不良事件报告、院内调查材料以及沟通记录。
也就是说，并发症只是医学现象，不是法律上的免责结论。如果研究方案合理、告知充分、操作和抢救均符合规范，损害仍然难以避免，责任评价当然不同；但如果存在依据不足、剂量不当、隐瞒风险或救治延误，即使同意书写了“可能死亡”，也不能当然免责。
总结一下
签了知情同意书，医院当然不能因此自动免责。
知情同意解决的是患儿家属是否在充分理解后自愿参加；医疗损害责任解决的是研究机构和医务人员有没有依法履行安全保障义务。这是两个不同的问题。
昌博始终支持真正能够造福罕见病患者的医学创新。但越是走在人类医学前沿，越应当敬畏风险、尊重生命，更不能让一个患病的孩子独自承担创新失败的全部代价。
你认为，面对没有成熟治疗方案的罕见病，实验性治疗的风险边界应该划在哪里？评论区聊聊。
作者简介：昌博士 复旦大学法医学博士｜副主任法医师｜前司法鉴定人｜律所高级顾问。目前为上海鉴上剑技术咨询有限公司创始人，医律帮创始人，专注医疗纠纷、轻重伤等司法鉴定技术咨询，提供鉴定专家意见书及专家辅助人出庭等。